Одесском активисту евромайдана Виталию Свичинскому и его жене Марии удалось собрать средства для спасения своего 4-месячного сына Дмитрия.
Несколько месяцев назад, мальчику поставили диагноз спинально-мышечная атрофия – это редкая генетическая болезнь, лечение которой стоит огромных средств.
Лишь одна инъекция препарата Zolgensma, который может спасти больного, стоит более 2 миллионов долларов.
Zolgensma в международных СМИ его часто называют “самыми дорогими лекарствами в мире”.
На все трудности накладывался время – собрать необходимую сумму нужно было в течение трех месяцев, ведь после этого введение препарата может быть не таким эффективным.
В марте родители Димы запустили кампанию по сбору средств на его спасение – “Дима, мы успеем!” – и накануне сообщили, что достигли цели более чем в 2 миллиона долларов (около 60 млн гривен).
Кампания по сбору денег стала известной на всю Украину, ее поддержали звезды шоу-бизнеса, спорта и политики.
Виталий Свичинский рассказал, что часть средств пожертвовали представители крупного бизнеса, но большую часть денег удалось собрать именно благодаря переводам обычных граждан на относительно небольшие суммы.
“У меня замирало сердце, когда каждую секунду мне на телефон поступали сообщения о денежных переводах от вас”, – рассказал отец мальчика.
По его словам, на днях неизвестный человек анонимно перевел на их счет сумму, которой не хватало для завершения кампании, и теперь сбор можно завершать.
В целом кампания “Дима, мы успеем!” продолжалась 80 дней, собранная сумма составила 2,05 миллиона долларов.
“Спасибо, что вы подарили нашему сыну шанс на полноценную жизнь”, – сказала мама мальчика Мария Свичинска, благодаря всем, кто присоединился к сбору средств.
Как узнали о диагнозе
Как рассказывала Мария, все началось с обычного визита к педиатру.
“Мы пошли к нашему врачу на осмотр, он начал проверять мышцы Димы, как он двигает ручками и ножками. Врач сразу сказал нам, что у ребенка очень большая слабость в мышцах”, – вспоминает женщина.
“Когда ребенку два месяца, его проверяют – берут его за руки, тянут вверх, и он пальцами должен держаться за пальцы мамы или врача. А Дима их держать не мог, ручки у него падали вниз”.
Это насторожило врачей – Диму экстренно осмотрели невролог и генетик, а через 3 недели диагноз подтвердили и немецкие врачи: у ребенка спинально-мышечная атрофия (СМА).
Это редкая генетическая болезнь, при которой из-за нехватки белка отказывают мышцы и разрушается спинной мозг, могут возникать проблемы с сердцем и дыханием.
К тому же у Димы подтвердили первый тип этой болезни, при котором она прогрессирует особенно быстро.
У новорожденных после четвертого месяца СМА может нанести непоправимый вред здоровью.
“Дети с этим заболеванием обречены на смерть или тяжелую инвалидность”, – рассказывала руководитель центра орфанных заболеваний “Охматдета” Наталья Пичкур.
После подтверждения диагноза родители узнали о единственном шансе на спасение сына – инъекции препарата Zolgensma.
Проблемой было то, что цена на него составляет более 2 миллионов долларов: “Это громадная сумма, которую мы сами никак не потянем”, – рассказывала Мария Свичинский.
Но супруги все же решили попробовать запустить кампанию по сбору средств в соцсетях – и за чуть более два месяца к ней успели приобщиться тысячи человек, в том числе знаменитости – музыканты Дмитрий Шуров, Андрей Хлывнюк, группа “Океан Эльзы”, “ДахаБраха”, а также Майкл Щур, Ирма Витовская, Сергей Жадан, Андрей Куликов и даже тренер сборной Украины по футболу Андрей Шевченко.
Также деньги помогли собрать Ирэна Карпа, супруги Борисовы, Женя Галич, группа “Козак Системс” и спортсмен Жан Беленюк.
Мэр Львова Андрей Садовый также поддержал кампанию и призвал жертвовать деньги на лечение такой же болезни львовского малыша.
Теперь, когда необходимую сумму удалось собрать, родители Димы занимаются подготовкой документов для перелета и лечения в США – укол мальчику сделают в детской больнице в городе Сан-Антонио, штат Техас.
Клиника также сделала скидку на лечение, что поможет быстрее начать лечение.
Что за препарат и почему он столь дорогой
Zolgensma выпускается американской компанией AveXis и является первым лекарственным препаратом для генной терапии спинально-мышечной атрофии.
Над его разработкой трудились около 10 лет, а использование в США разрешили только в 2019-м.
Принцип работы
Принцип работы препарата часто описывают как “ремонт” ДНК – он обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, который и вызывает спинально-мышечную атрофию.
Младенцы, которые, как Дима Свичинский, рождаются с СМА 1-го типа, имеют ожидаемую продолжительность жизни в 2 года.
Zolgensma не лечит болезнь на 100%, но способен остановить ее прогрессирование – после инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.
Препарат утвердили для использования в США после того, как он показал очень хорошие результаты во время испытаний: из 21 ребенка в тестовой группе 19 не просто выжили, но и показали ранее невиданные для детей с СМА достижения: они могли двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.
В еще одном исследовании в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.
В марте издание The Guardian сообщало, что лечение Zolgensma прошли уже более 1000 детей, препарат утвержден в 38 странах.
Производителей лекарств, подобных Zolgensma, часто критикуют за установление заоблачных цен на них, однако фармкомпании обычно объясняют это большими затратами на разработку препаратов. Ведь количество пациентов, которые в них нуждаются, является относительно небольшое.
Президент AveXis Дэвид Леннон называл цену на Zolgensma в 2 миллиона долларов “разумной и справедливой”.
“Мы говорим о пожизненной пользе от лечения, при том, что оно сводится к однократной инъекции”, – подчеркнул он.
По его словам, такая цена препарата позволяет фармкомпании покрыть расходы на его создание и вкладывать средства в новые передовые методы лечения.