После первого применения революционно нового типа лекарства врачам удалось вылечить девочку-подростка от рака, который до этого считали неизлечимым.
Все остальные методы лечения лейкемии Алисы оказались неэффективными.
Поэтому врачи в больнице Грейт-Ормонд-стрит использовали так называемое редактирование основы, чтобы совершить подвиг биологической инженерии и создать для нее новый препарат.
Шесть месяцев спустя в ее организме нет рака, но Алиса до сих пор находится под наблюдением врачей на случай, если он вернется.
13-летней Алисе из Лестера в мае прошлого года был поставлен диагноз Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.
Т-клетки являются охранниками организма, ведь они ищут и уничтожают угрозы – но для Алисы они стали опасностью, потому что вышли из-под контроля.
Ее рак оказался агрессивным. Химиетерапия, а затем трансплантация костного мозга не смогли его побороть.
Без экспериментальной терапии единственным выходом для Алисы было лишь максимально возможное облегчение симптомов заболевания.
“В конце концов, я бы умерла”, – говорит Алиса. Ее мама Киона рассказывает, что в прошлом году в это время она боялась Рождества, потому что думала, что оно станет последним с дочерью. А потом в январе она проплакала весь 13-й день рождения дочери.
То, что произошло дальше, было бы немыслимо лишь несколько лет назад – и стало возможным благодаря невероятным достижениям в генетике.
Команда врачей из Грейт-Ормонд-стрит использовала так называемую технологию редактирования основы, которую изобрели всего шесть лет назад.
Четыре типа основ – аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) – являются строительными блоками нашего генетического кода. Подобно тому, как буквы в алфавите образуют имеющие значение слова, миллиарды оснований в нашей ДНК образуют инструкцию по эксплуатации нашего тела.
Редактирование основы позволяет ученым выделить отдельную часть генетического кода, а затем изменить молекулярную структуру одного основания, превратив его в другое и изменив таким образом генетические инструкции.
Большая команда врачей и ученых использовала этот инструмент, чтобы создать новый тип Т-клеток, способных отслеживать и убивать раковые Т-клетки Алисы.
Они взяли здоровые донорские Т-клетки и начали модифицировать их.
Второе удалило химический маркер под названием CD7, присутствующий на всех Т-клетках.
Последний этап генетической модификации программирует Т-клетки искать маркер CD7, чтобы уничтожить каждую Т-клеточку в ее теле, включая раковые. Именно поэтому эту маркировку нужно было убрать из терапии – иначе она бы просто самоуничтожилась.
Если терапия сработает, иммунную систему Алисы, включая Т-клетки, восстановят с помощью второй трансплантации костного мозга.
В мае этого года Алиса решила стать первой пациенткой, испытавшей экспериментальную терапию, которая содержала миллионы модифицированных клеток.
Ян Чу, старшая медсестра больницы Грейт-Ормонд-стрит, дает Алисе терапию в мае 2022 года.
“Она первая пациентка, которую лечили по этой технологии”, – сказал профессор Васим Касим из UCL и Грейт-Ормонд-стрит.
По его словам, эта генетическая манипуляция – очень быстро развивающаяся сфера науки, имеющая огромный потенциал относительно ряда заболеваний.
После терапии Алиса осталась уязвимой к инфекциям, поскольку созданные клетки атаковали как раковые Т-клетки в ее теле, так и защищающие ее от болезней.
Через месяц у Алисы была ремиссия, и ей сделали вторую трансплантацию костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему.
Алиса провела в больнице 16 недель и не могла видеться со своим братом, который ходил в школу, чтобы он не поддел там какое-нибудь заболевание и не заразил ее.
Обследование через три месяца вызвало волнение, ведь снова выявило признаки рака. Но два последних обследования показали, что никаких следов рака в ее организме нет.
“Ты учишься ценить каждый пустяк. Я просто так благодарна, что я сейчас здесь”, – говорит Алиса.
“Просто удивительно, что у меня была такая возможность, я очень благодарна за это, и в будущем это также поможет другим детям”, – говорит она.
Теперь Алиса ждет Рождества, собирается быть подружкой невесты на свадьбе своей тети, снова садится на велосипед, возвращается в школу и “просто делает нормальные человеческие вещи”.
Семья надеется, что рак никогда не вернется, но уже сейчас благодарны за время, которое смогли таким образом выиграть.
“Получить этот дополнительный год, эти последние три месяца, когда он был дома, это уже подарок”, – говорит Киона.
“Мне трудно говорить о том, как мы гордимся. Когда вы видите, из-за чего она прошла, и ее жизненную энергию, которую она привносила в каждую ситуацию, это очень”, – добавляет папа Алисы Джеймс.
Большинство детей с лейкемией реагируют на традиционные методы лечения, но врачи полагают, что эта терапия сможет помочь около десяти детей в год.
Алиса – первая из 10 человек, которым дали препарат в рамках клинического испытания.
Доктор Роберт Киеза из отделения трансплантации костного мозга в больнице Грейт-Ормонд-стрит говорит: “Это чрезвычайно увлекает. Очевидно, что это новая область медицины, и это удивительно, что мы можем перенаправить иммунную систему на борьбу с раком”.
Однако эта технология – лишь верхушка айсберга в том, чего может добиться с помощью редактирования основания.
Один из изобретателей редактирования основы в Институте Броуда Доктор Дэвид Лю говорит, что это “немного сюрреалистично”. Ведь людей начали лечить с помощью этой технологии спустя всего шесть лет после того, как ее изобрели.
Герпес лечит редкие и запущенные формы рака.
Эту технологию можно использовать и для лечения других заболеваний. Например, серповидноклеточную анемию влечет только одно изменение в основе, которое можно исправить с ее помощью.
Уже проводят испытания применения редактирования основания при серповидноклеточной анемии, а также при высоком уровне наследственного холестерина и заболевании крови под названием бета-талассемия.