Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів (FDA) США схвалило використання терапії з урахуванням генного редагування CRISPR на лікування серповидноклеточной анемії в пацієнтів старше 12 років.
Дозвіл видали двом препаратам – Casgevy та Lyfgenia. Схвалення було отримано після проведення досліджень за участю 44 пацієнтів із цим захворюванням.
Серповидноклітинна анемія – спадкова генетична аномалія будови гемоглобіну (білок, що переносить кисень, що міститься в еритроцитах). Характеризується появою еритроцитів серповидної форми та хронічною анемією, що спричинена руйнуванням еритроцитів. Захворювання переважно страждають чорношкірі люди.
Технологію редагування CRISPR розробила американський біолог Дженніфер Дудна. 2020 року вона разом із француженкою Емманюель Шарпант’є отримала за це Нобелівську премію.
Цей метод редагування геному, який отримав назву CRISPR-Cas9, або «генетичні ножиці», дозволяє вченим видаляти та додавати частини генетичного матеріалу. Він використовується на лікування спадкових захворювань. Першою лікування за допомогою терапії на основі CRISPR схвалила Велика Британія.
Спасибо!
Теперь редакторы в курсе.