«Революційне лікування врятувало 16-річну дівчину від невиліковної лейкемії: як працює метод редагування ДНК»

Screenshot 56 4

Революційний метод лікування, який ще кілька років тому здавався фантастикою, продемонстрував надзвичайні результати у боротьбі з агресивними формами раку крові. У Британії медики застосували високоточне редагування ДНК Т-клітин, перетворивши їх на «живий препарат», здатний знищувати злоякісні клітини навіть при невиліковній раніше формі лейкемії. 

Першою у світі пацієнткою, яка отримала таке лікування у 2022 році, стала 16-річна Алісса Теплі з Лестера. На той момент хіміотерапія та трансплантація кісткового мозку не дали результату, і дівчина фактично втрачала шанс на життя. Тепер же вона вже три роки живе без рецидивів і готується до вступу в університет, мріючи стати науковицею й досліджувати рак крові.

За даними дослідження, опублікованого в New England Journal of Medicine, нову терапію пройшли 11 пацієнтів — восьмеро дітей та двоє дорослих з гострим лімфобластним Т-клітинним лейкозом. У 64% з них вдалося досягти глибокої ремісії, що дало можливість провести трансплантацію кісткового мозку та відновити імунну систему. Семеро пацієнтів не мають ознак хвороби від трьох місяців до трьох років.

Метод базується на технології «редагування основ» — надточному зміненні однієї «літери» генетичного коду. Донорські Т-клітини проходять одразу кілька етапів модифікації:

  • вимикається здатність атакувати організм пацієнта;
  • знімається маркер CD7, щоб клітини не знищували себе;
  • клітини «ховають» від хіміотерапії;
  • їм задають чітку команду атакувати все, що має маркування CD7 — тобто всі уражені лейкозом Т-клітини.

Це складний процес, який передбачає майже повне «перезавантаження» імунної системи. Пацієнти в цей період найбільш вразливі до інфекцій. У двох випадках рак «сховався», втративши CD7-маркування — однак загальна ефективність терапії вражає.

Провідний дослідник професор Васім Касім з UCL зізнається: ще кілька років тому такий підхід здавався нереальним. Сьогодні він дає шанс тим, для кого раніше існував лише паліативний догляд.

Гематологи з Грейт-Ормонд-стріт та Королівського коледжу називають результати «величезним проривом», а благодійні організації сподіваються, що технологія стане доступною ширшому колу пацієнтів у найближчі роки.

Раніше повідомлялося, що колишній гравець збірної Сербії Сініша Михайлович помер від раку.