Полуторагодовалый Арсен Борис из города Скалат из Тернопольской области стал победителем лотереи от производителя препарата Zolgensma, который считается самым дорогим лекарством в мире.
Несколько месяцев назад мальчику поставили диагноз спинально-мышечная атрофия. Это редкая генетическая болезнь, которая сопровождается частности атрофией мышц и потерей подвижности пациента и приводит к тяжелой форме инвалидности или смерти.
Цена всего одного укола препарата Zolgensma, который может спасти больного, – более 2 миллионов долларов.
Из-за такой высокой стоимости производитель лекарств, компания Novartis, частично распределяет их через лотерею – принимать в ней участие могут представители стран, где продажа Zolgensma пока не одобрена.
О том, что препарат бесплатно получит именно полуторагодовалый Арсен, в своем Facebook рассказала мама мальчика, Надежда Борис.
“Наша семья мечтала об этом укол целых четыре месяца. Сколько раз мы это представляли? Миллион! Но тех чувств, которые испытываешь в этот момент словами просто не описать,” – написала она.
Поскольку предусмотреть, что право на бесплатный укол выигрывает именно Арсен, было невозможно, 4 месяца назад родители мальчика запустили кампанию по сбору средств на его лечение – с тех пор им успели отправить 33 миллиона гривен.
Надежда Борис заверила, что как только выигранный в лотерею препарат доставят в Украину, семья перечислит все собранные средства на помощь другим детям со спинальной-мышечной атрофией.
“Сегодня мы объявили о прекращении сбора средств, раз так повезло, что мы бесплатно выиграли тот препарат от фирмы-производителя […] Как уже получим их, то все те собранные деньги отдадим для детей, тоже больные такую болезнь, как в Арсенчик”, – рассказала женщина.
По ее словам, Zolgensma ориентировочно прибудет в Украину через месяц. Укол делать в столичной больнице “Охматдет”.
В конце мая также стало известно, что инъекцию Zolgensma получит 4-месячный Дмитрий Свичинский из Одессы. Благодаря благотворительной кампании его родителям удалось за два месяца собрать необходимую сумму. Укол ему вскоре сделают в США – в детской больнице в городе Сан-Антонио.
В феврале укол Zolgensma также получила 8-месячная Мария Сахно из Херсона – деньги так же удалось собрать благодаря пожертвованиям.
Что за препарат и почему он столь дорогой?
Zolgensma выпускается американской компанией Novartis Gene Therapies и является первым лекарственным препаратом для генной терапии спинально-мышечной атрофии.
Над его разработкой трудились около 10 лет, а использование в США разрешили только в 2019-м.
Принцип работы препарата часто описывают как “ремонт” ДНК – он обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, который и вызывает спинально-мышечную атрофию.
Zolgensma не лечит болезнь на 100%, но может остановить ее прогрессирование – после инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.
Препарат утвердили для использования в США после того, как он показал очень хорошие результаты во время испытаний: из 21 ребенка в тестовой группе 19 не просто выжили, но и показали ранее невиданные для детей с СМА достижения: они могли двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки .
В еще одном исследовании в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.
В марте издание The Guardian сообщало, что лечение Zolgensma прошли уже более 1000 детей, препарат пока утвержден в 38 странах.
Производителей лекарств, подобных Zolgensma, часто критикуют за установление заоблачных цен на них, однако фармкомпании обычно объясняют это большими затратами на разработку препаратов – при том, что количество пациентов, которые в них нуждаются, является относительно небольшой.
Президент Novartis Gene Therapies Дэвид Леннон называл цену на Zolgensma в 2 миллиона долларов “разумной и справедливой”.
“Мы говорим о пожизненной пользу от лечения, при том, что оно сводится к однократной инъекции”, – подчеркнул он.
По его словам, такая цена препарата позволяет фармкомпании покрыть расходы на его создание и вкладывать средства в новые передовые методы лечения.
Когда Novartis объявила, что частично разыгрывать Zolgensma в лотерею, то тоже получила немало критики в свой адрес.
Один из основателей организации Treat SMA, которая защищает права больных со спинальной мышечной терапией, Каспер Русинский называл розыгрыш жизненно важных лекарств в лотерею “очень жестоким” подходом.
В рамках лотереи Novartis распределяет 100 доз в год. Раз в две недели комиссия тянет жребий среди заявок, поданных из разных стран.
В Великобритании – бесплатно
Между тем для детей из Великобритании лечения Zolgensma недавно стало бесплатным.
Это произошло после того, как в марте местная Национальная служба здравоохранения (NHS) заключила соглашение с Novartis, по которому будет покупать препарат со скидкой. Какой именно – в ведомстве не разглашают, но родителям детей с диагнозом СМА не придется платить ничего.
1 июня первым пациентом, получившим такой бесплатный укол, стал 5-месячный Артур Морган из Лондона.
“20 лет назад у ребенка, родившегося с СМА, была очень короткая продолжительность жизни. Теперь у нас есть возможность дать детям шанс сидеть и даже ходить. Без лечения СМА это было бы невозможно”, – заявила детский врач Элизабет Рейдж.
Спасибо!
Теперь редакторы в курсе.