Впервые в Украине пациентам с редкой смертельной болезнью СМА станет бесплатно доступное лекарство. Родители детей с этой тяжелой болезнью годами добивались этого решения от государства.
Организация “Медицинские закупки Украины” централизованно приобрела препарат “Рисдиплам” для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Пациенты смогут получить это лекарство бесплатно.
СМА – редкая нервно-мышечная болезнь, которая приводит к атрофии конечностей и смерти.
Один флакон препарата “Рисдиплам” в Украине стоит более 250 тысяч гривен. Это – единственное лекарственное средство от спинальной мышечной атрофии, которым можно самостоятельно лечиться дома. Его нужно принимать орально.
Закупка лекарств против СМА стала возможной благодаря инструменту договоров управляемого доступа (ГКД), пояснили в агентстве “Медицинские закупки”. Он позволяет сохранить конфиденциальную цену. Список лекарственных средств, которые будут закупаться по ГКД, утвердил кабинет министров Украины 9 декабря.
Гендиректор “Медицинских закупок” Эдем Адаманов рассказал, что в Украине сейчас есть 111 детей с этим заболеванием.
Из-за чрезвычайно высокой стоимости лечения их семьи вынуждены были тратить все сбережения и собирать средства от неравнодушных, добавил он.
Самое дорогое лекарство в мире
“Рисдиплам” – не единственный препарат, который применяют при СМА. Существуют еще два, способные затормозить или остановить развитие болезни – это “Спинраза” и “Золгенсма”.
“Спинразу” вводят пациенту под оболочку спинного мозга на 1, 14, 28 и 63 день лечения. Пропускать их нельзя, в противном случае эффект потеряется. Далее препарат вводят пожизненно каждые четыре месяца.
“Рисдиплам” также нужно принимать всю жизнь, но в отличие от “Спинразы”, его можно пить дома, как обычное лекарство.
“Золгенсма” признана самым дорогим лекарством в мире – стоимость одной дозы достигает 2,2 млн долларов. Однако она способна остановить развитие СМА за один укол – препарат по существу заменяет собой дефектный ген, вызывающий болезнь.
Родители, которые столкнулись с редкой болезнью, хотели получить именно этот препарат.
В 2021 году издание The Guardian сообщало, что лечение “Золгенсмой” прошли уже более 1 тысячи детей, препарат утвержден в 38 странах. Для детей из Великобритании лечение этим препаратом недавно стало бесплатным.
Производителей лекарств, таких как “Золгенсма” часто критикуют за заоблачные цены, однако фармкомпании обычно объясняют это большими затратами на разработку препаратов. Ведь количество пациентов, которые в них нуждаются, относительно невелико.
Президент Novartis Gene Therapies Дэвид Леннон называл цену на “Золгенсма” в 2 миллиона долларов “умной и справедливой”.
“Мы говорим о пожизненной пользе от лечения, при том что оно сводится к однократной инъекции”, – подчеркнул он.
Лотерея или благотворительность
Novartis также производит лотерею на препарат. Компания выделяет сто доз препарата в год. Раз в две недели комиссия тянет жребий среди заявок, поданных из разных стран.
В прошлом году победителем лотереи стал полуторагодовалый Арсен Борис – мальчик из города Скалат Тернопольской области.
Некоторые семьи пытаются собрать средства на препарат самостоятельно.
В прошлом году это удалось сделать родителям 4-месячного Дмитрия Свичинского из Одессы. Благодаря благотворительной кампании они через два месяца собрали необходимую сумму.
В феврале прошлого года укол “Золгенсмы” также получила 8-месячная Мария Сахно из Херсона – деньги так же удалось собрать благодаря пожертвованиям.
Впрочем, сумму более 2 млн долларов могут собрать далеко не все семьи, а времени для этого крайне мало. Чтобы инъекция была эффективной, ее нужно сделать как можно раньше.
Из госбюджета по программам медицинских гарантий выделяются деньги на лечение многих тяжелых болезней – сердечно-сосудистых, онкозаболеваний.
Несмотря на это, в больницах иногда просят “заплатить” за бесплатное лечение. В НСЗУ советуют обращаться по телефону 1677 – это контактный центр, где дают разъяснения относительно того, какие лекарства может покрыть государство.
Спасибо!
Теперь редакторы в курсе.