Испытания препарата Леканемаб подтвердили, что он замедляет разрушение мозга у пациентов с болезнью Альцгеймера. Ученые называют это прорывом в лечении.
Прорыв в исследованиях положил конец десятилетиям неудач и показал, что новая эра лекарства для болезни Альцгеймера – самой распространенной формы деменции – возможна.
Однако леканемаб оказывает лишь незначительный эффект, а его влияние на повседневную жизнь пациента еще не обсуждается.
Кроме того, препарат действует на ранних стадиях заболевания, и, следовательно, многим пациентам он не поможет.
Леканемаб атакует липкий пигмент, бета-амилоид, накапливающийся в мозгу людей с болезнью Альцгеймера.
В области исследований болезни, наполненной мифами, отчаянием и разочарованием, некоторые считают эти результаты триумфальным поворотным моментом.
Британская организация по исследованию болезни Альцгеймера (Alzheimer’s Research UK) назвала результаты “важными”.
Профессор Джон Гарди, один из ведущих исследователей мира, решивших сосредоточиться на амилоиде еще 30 лет назад, сказал, что идея “историческая”. Он выразил оптимизм: “Мы видим начало лечения болезни Альцгеймера”. Профессор Тара Спирс-Джонс из Эдинбургского университета сказала, что результаты “значительны, потому что в течение длительного времени мы имели 100% неудач”.
Сейчас людям с болезнью Альцгеймера назначают другие препараты, помогающие справиться с их симптомами, но ни один из них не изменяет течение болезни.
Леканемаб – это по существу антитело, подобное тем, которые организм производит для атаки на вирусы и бактерии. Препарат фактически предписывает иммунной системе очищать мозг от амилоида.
Амилоид – это белок, который заполняет промежутки между нейронами мозга и образует характерные бляшки, являющиеся одним из признаков болезни Альцгеймера.
В исследовании приняли участие 1795 добровольцев с ранней стадией болезни Альцгеймера. Препарат вводили пациентам каждые две недели.
Результаты, представленные на конференции по клиническим испытаниям болезни Альцгеймера в Сан-Франциско и опубликованные в журнале New England Journal of Medicine, не свидетельствуют о том, что препарат является чудодейственным. Болезнь продолжала разрушать мозг пациентов, но процесс разрушения замедлялся примерно на четверть 18 месяцев лечения.
Данные уже оценивают регуляторы в США, которые скоро решат, можно ли одобрить леканемаб для широкого использования. Разработчики – фармацевтические компании Eisai и Biogen – планируют в следующем году начать процесс одобрения препарата в других странах.
В международном испытании принял участие 78-летний Дэвид Эссам из графства Кент в Великобритании.
Из-за болезни Альцгеймера ему пришлось бросить работу столяра – он больше не помнил, как строить шкаф или пользоваться своими инструментами. Теперь он использует цифровые часы, поскольку не может определить время по циферблату.
“Он уже не тот муж, каким был, он нуждается в помощи со многими обыденными вещами, у него вообще почти отсутствует память”, – говорит его жена Шерил. Но она добавляет, что испытание дало семье надежду.
Дэвид говорит: “Если кто-то может замедлить [болезнь Альцгеймера] и, в конце концов, остановить ее, это было бы здорово, потому что эта болезнь доставляет ужасные неприятности”.
В мире более 55 миллионов человек, таких как Дэвид. По прогнозам, к 2050 году число заболевших болезнью Альцгеймера в мире превысит 139 миллионов.
Изменит ли препарат ситуацию?
Ученые и врачи продолжают обсуждать “реальный” эффект леканемаба.
Замедление понижения когнитивных функций при применении препарата зафиксировали с помощью оценки симптомов человека. Это 18-балльная шкала от нормального состояния до тяжелой деменции. Состояние тех, кто получал препарат, было на 0,45 балла лучше.
Профессор Спирс-Джонс сказал, что это “небольшое влияние” на болезнь, но “хотя эффект не драматичен, я бы все равно согласился на лечение”.
Доктор Сьюзан Колхаас из организации Alzheimer’s Research UK говорит, что это “скромный эффект… но он дает нам определенную точку опоры”, и следующее поколение лекарства будет лучше.
Есть и опасности. Сканирование мозга участников испытания показало риск мозгового кровотечения (17% людей) и отека мозга (13%). В общей сложности 7% людей, получавших препарат, были вынуждены прекратить прием из-за побочных эффектов.
Решающий вопрос состоит в том, что произойдет после 18 месяцев испытания, ответы на это все еще остаются спекулятивными.
Доктор Элизабет Култхард, лечащая пациентов в North Bristol NHS Trust, говорит, что люди в среднем продлевают самостоятельную жизнь в течение шести лет после того, как начинаются легкие когнитивные нарушения.
Если замедлить этот процесс на четверть, это может означать дополнительные 19 месяцев независимой жизни, но наверняка мы этого пока не можем сказать, добавляет она.
Более продолжительные исследования могут показать большую эффективность. “Я думаю, что это далеко не все”, – говорит доктор Кольхасс.
Кейт Ли, исполнительный директор благотворительной организации Alzheimer’s Society charity, сказала, что леканемаб не будет иметь “большого влияния” на тех, кто уже живет с деменцией.
Но она добавила, что препарат имеет большое значение для будущих поколений.
Спасибо!
Теперь редакторы в курсе.